Manufacturing of Gene Therapeutics - 9780306466809

Postępy w biologii molekularnej i technologii rekombinacji DNA przyspieszyły postęp w wielu dziedzinach badań w zakresie nauk przyrodniczych, w tym w terapii genowej. Dostępnych jest wiele podejść i metod inżynierii genetycznej do klonowania genów i konstrukcji wektorów terapeutycznych. Dokonano znacznego postępu w genomice, sekwencjonowaniu DNA, ekspresji genów, dostarczaniu genów i klonowaniu. Zatem terapia genowa pokazała już, że jest bardzo obiecująca w leczeniu wielu chorób i zaburzeń. Ogólnie rzecz biorąc, polega to na dostarczeniu rekombinowanych genów lub transgenów do komórek somatycznych w celu zastąpienia białek z defektem genetycznym lub przeniesienia wraz z patologicznym procesem chorobowym. Wirusowe i niewirusowe systemy dostarczania mogą wiązać się z potencjałem przyszłej nieinwazyjnej, opłacalnej terapii doustnej chorób o podłożu genetycznym. W ostatnich latach nastąpił znaczny postęp w odkrywaniu i wczesnym rozwoju klinicznym różnorodnych produktów terapii genowej. Dostępność, walidacja i wdrażanie produktów terapii genowej umożliwiły również sukces w testowaniu i ocenie. Należy przezwyciężyć pewne wyzwania, aby zapewnić, że produkty odniosą sukces również w późniejszym rozwoju klinicznym i ostatecznie w procesie uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Wyzwania te będą obejmować ulepszenia systemów dostarczania, lepszą kontrolę celowania in vivo, zwiększony poziom transdukcji i czas trwania ekspresji genu oraz wydajność procesu produkcyjnego, która umożliwia obniżenie kosztów produkcji. Być może głębokie zrozumienie projektu genów regulowanych może zaowocować innowacyjnymi bioproduktami wykazującymi profile bezpieczeństwa i skuteczności znacznie lepsze od tych osiąganych dzięki zastosowaniu naturalnie występujących genów. Procedura ta może znacząco przyczynić się do spełnienia standardów określonych przez organy regulacyjne. Książka ta stanowi przegląd osiągnięć w dziedzinie terapii genowej oraz metod, które są z sukcesem stosowane w wytwarzaniu produktów terapii genowej i, miejmy nadzieję, będzie stymulować dalszy postęp i postęp w tej dziedzinie, aby sprostać stale rosnącym wymaganiom.