Manufacturing of Gene Therapeutics - 9780306466809

Molekulārās bioloģijas un rekombinantās DNS tehnoloģijas sasniegumi ir paātrinājuši progresu daudzās dzīvības zinātnes pētniecības jomās, tostarp gēnu terapijā. Gēnu klonēšanai un terapeitisko vektoru konstruēšanai ir viegli pieejams liels skaits gēnu inženierijas pieeju un metožu. Ievērojams progress tiek panākts genoma, DNS sekvencēšanas, gēnu ekspresijas, gēnu piegādes un klonēšanas jomā. Tādējādi gēnu terapija jau ir pierādījusi, ka tai ir liels solījums daudzu slimību un traucējumu ārstēšanā. Kopumā tas ietver rekombinanto gēnu vai transgēnu piegādi somatiskajās šūnās, lai aizstātu proteīnus ar ģenētisku defektu vai pārnestu ar slimības patoloģisko procesu. Vīrusu un nevīrusu ievadīšanas sistēmās var būt potenciāls turpmākai neinvazīvai, rentablai ģenētiski pamatotu traucējumu perorālai terapijai. Pēdējos gados ir vērojams ievērojams progress dažādu gēnu terapeitisko produktu atklāšanā un agrīnā klīniskajā attīstībā. Gēnu terapeitisko produktu pieejamība, validācija un ieviešana ir arī ļāvusi gūt panākumus testēšanā un novērtēšanā. Būs jāpārvar noteiktas problēmas, lai nodrošinātu, ka produkti būs veiksmīgi arī vēlākā klīniskajā izstrādē un galu galā tirdzniecības atļauju saņemšanai. Šīs problēmas ietvers piegādes sistēmu uzlabojumus, labāku in vivo mērķēšanas kontroli, paaugstinātu transdukcijas līmeni un gēna ekspresijas ilgumu, kā arī ražošanas procesa efektivitāti, kas ļauj samazināt ražošanas izmaksas. Iespējams, padziļināta izpratne par regulētu gēnu dizainu var radīt novatoriskus bioproduktus, kuru drošības un efektivitātes profili ir ievērojami labāki par tiem, kas iegūti, izmantojot dabiski sastopamus gēnus. Šī procedūra var ievērojami veicināt regulatīvo iestāžu noteikto standartu izpildi. Šī grāmata sniedz pārskatu par sasniegumiem gēnu terapijas jomā un metodēm, kas tiek veiksmīgi izmantotas gēnu terapeitisko produktu ražošanā, un, cerams, stimulēs turpmāku progresu un progresu šajā jomā, lai apmierinātu arvien pieaugošās prasības.