Manufacturing of Gene Therapeutics - 9780306466809

Molekulinės biologijos ir rekombinantinės DNR technologijos pažanga paspartino pažangą daugelyje gyvosios gamtos mokslų tyrimų sričių, įskaitant genų terapiją. Yra daug genų inžinerijos metodų ir metodų, skirtų genų klonavimui ir terapiniam vektoriaus konstravimui. Didelė pažanga daroma genomo, DNR sekos nustatymo, genų ekspresijos, genų pristatymo ir klonavimo srityse. Taigi genų terapija jau parodė, kad ji yra daug žadanti daugelio ligų ir sutrikimų gydymui. Paprastai tai apima rekombinantinių genų arba transgenų pristatymą į somatines ląsteles, kad baltymai būtų pakeisti genetiniu defektu arba būtų perkelti kartu su patologiniu ligos procesu. Virusinės ir nevirusinės tiekimo sistemos gali turėti potencialą ateityje neinvaziniam, ekonomiškai efektyviam genetiškai pagrįstų sutrikimų oraliniam gydymui. Pastaraisiais metais buvo padaryta didelė pažanga atrandant ir pradėjus klinikinį įvairių genų terapinių produktų kūrimą. Genų terapinių produktų prieinamumas, patvirtinimas ir įgyvendinimas taip pat leido sėkmingai atlikti bandymus ir vertinimus. Reikės įveikti tam tikrus iššūkius, siekiant užtikrinti, kad produktai taip pat būtų sėkmingi tolesnio klinikinio tobulinimo ir galiausiai rinkodaros leidimo išdavimo metu. Šie iššūkiai apims tiekimo sistemų tobulinimą, geresnę in vivo taikymo kontrolę, padidintą transdukcijos lygį ir geno ekspresijos trukmę bei gamybos proceso efektyvumą, leidžiantį sumažinti gamybos sąnaudas. Galbūt gilus reguliuojamo genų dizaino supratimas gali lemti novatoriškus bioproduktus, kurių saugumo ir veiksmingumo profiliai yra žymiai pranašesni už tuos, kurie pasiekiami naudojant natūraliai atsirandančius genus. Ši procedūra gali labai padėti laikytis reguliavimo institucijų nustatytų standartų. Šioje knygoje apžvelgiama pažanga genų terapijos srityje ir metodai, kurie sėkmingai taikomi gaminant genų terapinius produktus, ir, tikimės, paskatins tolesnę pažangą ir pažangą šioje srityje, kad atitiktų nuolat didėjančius poreikius.