Manufacturing of Gene Therapeutics - 9780306466809

Molekulaarbioloogia ja rekombinantse DNA tehnoloogia edusammud on kiirendanud edusamme paljudes bioteaduse uuringute valdkondades, sealhulgas geeniteraapias. Geeni kloonimiseks ja terapeutilise vektori ehitamiseks on hõlpsasti saadaval suur hulk geenitehnoloogia lähenemisviise ja meetodeid. Märkimisväärseid edusamme on tehtud genoomi, DNA järjestuse, geeniekspressiooni, geenide kohaletoimetamise ja kloonimise vallas. Seega on geeniteraapia juba näidanud, et sellel on palju lubadusi paljude haiguste ja häirete ravis. Üldiselt hõlmab see rekombinantsete geenide või transgeenide viimist somaatilistesse rakkudesse, et asendada valgud geneetilise defektiga või üle kanda haiguse patoloogilise protsessiga. Viiruslikud ja mitteviiruslikud manustamissüsteemid võivad omada potentsiaali tulevaseks mitteinvasiivseks ja kulutõhusaks geneetiliselt põhinevate häirete suukaudseks raviks. Viimastel aastatel on tehtud märkimisväärseid edusamme mitmesuguste geeniteraapiatoodete avastamisel ja varajases kliinilises väljatöötamises. Geeniterapeutiliste toodete kättesaadavus, valideerimine ja rakendamine on samuti võimaldanud testimisel ja hindamisel edu saavutada. Teatud väljakutsed tuleb ületada tagamaks, et tooted oleksid edukad ka hilisemas kliinilises arenduses ja lõpuks müügiloa saamiseks. Need väljakutsed hõlmavad kohaletoimetamissüsteemide täiustamist, in vivo sihtimise paremat kontrolli, geeni suurenenud transduktsiooni ja ekspressiooni kestust ning tootmisprotsessi tõhusust, mis võimaldavad tootmiskulusid vähendada. Võib-olla võib reguleeritud geenikujunduse põhjalik mõistmine anda tulemuseks uuenduslikud biotooted, mille ohutus- ja tõhususprofiilid on oluliselt paremad kui looduslikult esinevate geenide kasutamisega saavutatud. See menetlus võib oluliselt kaasa aidata reguleerivate asutuste kehtestatud standardite täitmisele. See raamat annab ülevaate edusammudest geeniteraapia vallas ja meetoditest, mida geeniteraapiatoodete valmistamisel edukalt rakendatakse, ning loodetavasti stimuleerib see edasisi edusamme ja edusamme selles valdkonnas, et vastata üha kasvavatele nõudmistele.