Oligonucleotide-Based Drugs and Therapeutics - 9781118537336

Kompleksowy przegląd współczesnych leków na bazie oligonukleotydów antysensownych oraz zasad terapeutycznych, metod, zastosowań i badań Leki na bazie oligonukleotydów, w szczególności oligonukleotydów antysensownych, stanowią część rosnącej liczby programów farmaceutycznych i biotechnologicznych mających na celu leczenie szerokiego zakresu wskazań, w tym raka, choroby układu krążenia, neurodegeneracyjne, nerwowo-mięśniowe i oddechowe, a także inne ciężkie i rzadkie choroby. Ta książka, przeglądając podstawy i oferując wytyczne dotyczące odkrywania i opracowywania leków, jest praktycznym przewodnikiem obejmującym wszystkie kluczowe aspekty tej coraz bardziej popularnej dziedziny farmakologii, biotechnologii i badań farmaceutycznych, od podstaw nauk ścisłych związanych z chemią oligonukleotydów antysensownych, toksykologią, produkcją, po ocenę bezpieczeństwa , projektowanie protokołów terapeutycznych, po doświadczenie kliniczne. Oligonukleotydy antysensowne to pojedyncze nici DNA lub RNA, które są komplementarne do wybranej sekwencji. Chociaż pomysł oligonukleotydów antysensownych ukierunkowanych na pojedyncze geny sięga lat 70. XX wieku, największy postęp nastąpił w ostatnich latach. Rosnąca liczba programów oligonukleotydów antysensownych w fazie rozwoju klinicznego jest świadectwem postępu i zrozumienia właściwości farmakologicznych, farmakokinetycznych i toksykologicznych, a także poprawy dostarczania oligonukleotydów. Ta cenna książka stanowi przegląd podstaw oligonukleotydów, ze szczególnym uwzględnieniem leków oligonukleotydowych antysensownych, a także raporty z najnowszych badań prowadzonych na całym świecie. * Pomaga czytelnikom zrozumieć cząsteczki antysensowne i ich cele, biochemię i mechanizmy toksyczności, rolę w chorobie oraz zastosowania w zakresie bezpieczeństwa i terapii * Bada zasady, praktyki i narzędzia dla naukowców zarówno w warunkach przedklinicznych, jak i klinicznych oraz sposoby ich stosowania do oligonukleotydów antysensownych * Zawiera wytyczne dla naukowców w zakresie projektowania i odkrywania leków, które pomagają poprawić skuteczność, ocenę i powodzenie kandydatów na leki * Obejmuje perspektywy interdyscyplinarne, ze środowisk akademickich, przemysłowych, regulacyjnych oraz z dziedzin farmakologii, toksykologii, biologii i medycyny chemia Leki i terapie na bazie oligonukleotydów należą do referencyjnych półek chemików, naukowców farmaceutycznych, biologów chemicznych, toksykologów i innych naukowców pracujących w przemyśle farmaceutycznym i biotechnologicznym. Będzie także cennym źródłem informacji dla specjalistów ds. regulacji prawnych i specjalistów ds. oceny bezpieczeństwa oraz ważnym punktem odniesienia dla badaczy akademickich i doktorantów zainteresowanych terapią, terapią antysensowną i oligonukleotydami.