Oligonucleotide-Based Drugs and Therapeutics - 9781118537336

Išsami šiuolaikinių antisensinių oligonukleotidų vaistų ir gydymo principų, metodų, taikymo ir tyrimų apžvalga. Oligonukleotidų pagrindu pagaminti vaistai, ypač antisensiniai oligonukleotidai, yra dalis vis daugiau farmacijos ir biotechnologijų programų, skirtų gydyti įvairias indikacijas, įskaitant vėžį, širdies ir kraujagyslių, neurodegeneracinės, nervų ir raumenų sistemos bei kvėpavimo sistemos ligos, taip pat kitos sunkios ir retos ligos. Ši knyga, kurioje apžvelgiami vaistų atradimo ir kūrimo pagrindai ir pateikiamos gairės, yra praktinis vadovas, apimantis visus pagrindinius šios vis populiarėjančios farmakologijos ir biotechnologijų bei farmacijos tyrimų srities aspektus, pradedant pagrindiniu mokslu, susijusiu su antisensinių oligonukleotidų chemija, toksikologija, gamyba ir baigiant saugos vertinimais. , terapinių protokolų kūrimas, klinikinė patirtis. Antisensiniai oligonukleotidai yra vienos DNR arba RNR grandinės, kurios yra komplementarios pasirinktai sekai. Nors antisensinių oligonukleotidų, skirtų atskiriems genams, idėja kilo dar aštuntajame dešimtmetyje, pastaraisiais metais buvo pasiekta daugiausia pažangos. Didėjantis antisensinių oligonukleotidų programų skaičius klinikinėje plėtroje liudija pažangą ir farmakologinių, farmakokinetinių ir toksikologinių savybių supratimą, taip pat pagerėjusį oligonukleotidų pristatymą. Šioje vertingoje knygoje apžvelgiami oligonukleotidų pagrindai, daugiausia dėmesio skiriant antisensiniams oligonukleotidiniams vaistams, ir pranešama apie naujausius visame pasaulyje atliekamus tyrimus. * Padeda skaitytojams suprasti antisensines molekules ir jų taikinius, biochemiją ir toksiškumo mechanizmus, vaidmenis sergant ligomis, saugos ir gydymo taikymą. * Nagrinėja principus, praktiką ir priemones, skirtas mokslininkams tiek ikiklinikinėje, tiek klinikinėje aplinkoje ir kaip juos taikyti. priešprasminiams oligonukleotidams * Pateikiamos vaistų kūrimo ir atradimo gairės, padedančios pagerinti efektyvumą, vertinimą ir vaistų kandidatų sėkmę. * Apima tarpdisciplinines perspektyvas iš akademinės bendruomenės, pramonės, reguliavimo ir farmakologijos, toksikologijos, biologijos ir medicinos srityse. chemija Oligonukleotidais pagrįsti vaistai ir terapija priklauso chemikų, farmacijos mokslininkų, chemijos biologų, toksikologų ir kitų farmacijos ir biotechnologijų pramonėje dirbančių mokslininkų etaloninėms lentynoms. Tai taip pat bus vertingas šaltinis reguliavimo specialistams ir saugos vertinimo specialistams bei svarbi nuoroda akademiniams tyrėjams ir magistrantams, besidomintiems terapija, antisensine terapija ir oligonukleotidais.