Oligonucleotide-Based Drugs and Therapeutics - 9781118537336

Visaptverošs pārskats par mūsdienu antisensu oligonukleotīdu zālēm un terapeitiskajiem principiem, metodēm, pielietojumiem un pētījumiem. Uz oligonukleotīdiem balstītas zāles, jo īpaši antisense oligonukleotīdi, ir daļa no arvien lielāka skaita farmaceitisko un biotehnoloģiju programmu, kas progresē, lai ārstētu plašu indikāciju klāstu, tostarp vēzi, sirds un asinsvadu, neirodeģeneratīvas, neiromuskulāras un elpceļu slimības, kā arī citas smagas un retas slimības. Pārskatot pamatus un piedāvājot vadlīnijas zāļu atklāšanai un izstrādei, šī grāmata ir praktisks ceļvedis, kas aptver visus šīs arvien populārākās farmakoloģijas, biotehnoloģijas un farmācijas pētījumu jomas galvenos aspektus, sākot no fundamentālās zinātnes, kas ir saistīta ar antisensu oligonukleotīdu ķīmiju, toksikoloģiju, ražošanu un beidzot ar drošības novērtējumiem. , terapeitisko protokolu izstrāde, klīniskā pieredze. Antisense oligonukleotīdi ir atsevišķas DNS vai RNS virknes, kas ir komplementāras ar izvēlēto secību. Lai gan ideja par antisensu oligonukleotīdiem, lai mērķētu uz atsevišķiem gēniem, aizsākās 1970. gados, lielākā daļa sasniegumu ir notikuši pēdējos gados. Pieaugošais antisense oligonukleotīdu programmu skaits klīniskajā attīstībā ir pierādījums progresam un izpratnei par farmakoloģiskajām, farmakokinētiskajām un toksikoloģiskām īpašībām, kā arī oligonukleotīdu piegādes uzlabošanos. Šajā vērtīgajā grāmatā ir apskatīti oligonukleotīdu pamati, koncentrējoties uz antisense oligonukleotīdu zālēm, un ziņojumi par jaunākajiem pētījumiem, kas tiek veikti visā pasaulē. * Palīdz lasītājiem izprast antisense molekulas un to mērķus, bioķīmiju un toksicitātes mehānismus, lomu slimībās un lietojumus drošības un terapijas jomā. * Izpēta principus, praksi un rīkus zinātniekiem gan pirmsklīniskajā, gan klīniskajā vidē un to pielietošanu. uz antisensu oligonukleotīdiem * Sniedz vadlīnijas zinātniekiem par zāļu izstrādi un atklāšanu, lai palīdzētu uzlabot zāļu kandidātu efektivitāti, novērtēšanu un panākumus. * Ietver starpdisciplināras perspektīvas no akadēmiskās vides, nozares, regulējuma un farmakoloģijas, toksikoloģijas, bioloģijas un medicīnas jomas. ķīmija Uz oligonukleotīdiem balstītas zāles un terapija ietilpst ķīmiķu, farmācijas zinātnieku, ķīmijas biologu, toksikologu un citu farmācijas un biotehnoloģiju nozarēs strādājošo zinātnieku uzziņu plauktos. Tas būs arī vērtīgs resurss regulēšanas speciālistiem un drošības novērtēšanas profesionāļiem un svarīga atsauce akadēmiskajiem pētniekiem un maģistrantiem, kurus interesē terapija, antisense terapija un oligonukleotīdi.