Therapeutic Enzymes: Function and Clinical Implications - 9789811377082

Enzymy terapeutyczne wykazują fascynujące cechy i możliwości oraz stanowią znaczącą i obiecującą podkategorię nowoczesnych biofarmaceutyków stosowanych w leczeniu kilku poważnych chorób. Wysiłki badawcze i opracowywanie leków oraz postęp w biotechnologii w ciągu ostatnich dwudziestu lat w znacznym stopniu pomogły we wprowadzeniu skutecznych i bezpiecznych terapii opartych na enzymach w przypadku szeregu rzadkich i powszechnych zaburzeń. Wprowadzenie i zatwierdzenie przez organy regulacyjne dwudziestu różnych rekombinowanych enzymów umożliwiło skuteczną enzymatyczną terapię zastępczą. Celem tego tomu jest przegląd tych enzymów terapeutycznych, ze szczególnym uwzględnieniem niedawno zatwierdzonych enzymów wytwarzanych technologią rekombinacji DNA. Tom ten składa się z czterech części. Sekcja 1 zawiera przegląd procesu produkcji i charakterystykę biochemiczną enzymów terapeutycznych, natomiast Sekcja 2 skupia się na strategiach inżynieryjnych i metodach dostarczania enzymów terapeutycznych. W części 3 omówiono zastosowania kliniczne zatwierdzonych enzymów terapeutycznych, w tym aspekty dotyczące ich struktury, wskazań i mechanizmów działania. Wraz z informacjami na temat tych mechanizmów omówiono kwestie bezpieczeństwa i immunogenności oraz różne działania niepożądane rekombinowanych enzymów stosowanych w terapii. Sekcja 4 zawiera dyskusję na temat potencjalnego i przyszłego rozwoju nowych enzymów terapeutycznych. Niniejsza książka skierowana jest do pracowników akademickich, badaczy i studentów podejmujących zaawansowane programy licencjackie/podyplomowe w obszarze biofarmaceutycznym/biotechnologii, którzy chcą uzyskać wszechstronną wiedzę na temat cząsteczek terapeutycznych opartych na enzymach.